PTC Therapeutics

PTC Therapeutics publie ses résultats 2023 sur la vatiquinone

1er mars 2024

PTC a tenu une réunion de type C avec la FDA au premier trimestre 2024 pour discuter du programme d'ataxie de Friedreich à la vatiquinone. Sur la base de discussions avec la FDA, PTC a une voie potentielle vers une soumission de NDA fin 2024 sur la base des résultats contrôlés par placebo de MOVE-FA, ainsi que des données de l'étude d'extension ouverte en cours. Les avis scientifiques de l'EMA sur une éventuelle soumission de vatiquinone pour une autorisation de mise sur le marché conditionnelle pour l'AF sont attendus au premier trimestre 2024. 

Le traitement par la vatiquinone a considérablement ralenti le déclin de la stabilité en position verticale chez les enfants et les jeunes adultes atteints de l'AF lors d'un essai clinique, ce qui a amené les chercheurs à prédire qu'il pourrait retarder la perte de la capacité de marche (ambulation) des patients d'environ neuf mois. Bien que l’essai clinique MOVE-FA n’ait pas réussi à atteindre son objectif principal, à savoir un ralentissement significatif de la progression globale de la maladie avec la vatiquinone, son équipe de chercheurs suggère désormais que les résultats de certaines nouvelles analyses pourraient à terme être plus importants pour les patients. Les chercheurs ont noté que l'évaluation de la stabilité verticale pourrait être une mesure plus sensible pour capturer des changements significatifs susceptibles de prédire la perte ou la préservation de la marche dans ce groupe, d'autant plus que la préservation de la capacité de marcher est un objectif clé de la gestion de l'AF.

Les résultats des analyses ont été détaillés dans une affiche intitulée « Amélioration de la sous-échelle de stabilité verticale du mFARS avec le traitement à la vatiquinone dans MOVE-FA : un essai de phase 3, en double aveugle, contrôlé par placebo. » L’affiche a été présentée lors de la conférence clinique et scientifique MDA de la Muscular Dystrophy Association, qui s’est tenue la semaine dernière en Floride et virtuellement.

La vatiquinone est une petite molécule conçue pour pénétrer dans le cerveau et bloquer l’activité de la 15-lipoxygénase, une enzyme impliquée dans les voies de signalisation qui contrôlent la neuroinflammation et le stress oxydatif, un type de dommage cellulaire impliqué dans l’AF. En savoir plus ...

PTC a plusieurs essais cliniques en cours, dont trois sont des études cliniques

Avril 2021

Essai clinique mondial de phase 3 pour évaluer la Vatiquinone

30 novembre 2020

PTC Therapeutics, Inc. a annoncé le lancement de l'étude de phase 3 MOVE-FA dirigée par l'enregistrement évaluant la vatiquinone (PTC743) chez les enfants et les jeunes adultes atteints d'ataxie de Friedreich (AF). L'essai international MOVE-FA (NCT04577352) avait connu des retards antérieurs en raison de la COVID-19. Dans un précédent essai de phase 2 sur 110 patients dont 3 atteints de l'AF, la vatiquinone a démontré un effet statistiquement significatif sur la gravité de la maladie à 24 mois par rapport à l'âge et aux témoins évalué par le score de l'échelle d'évaluation de l'ataxie de Friedreich (FARS) validé et un profil d'innocuité favorable. La vatiquinone a obtenu la désignation de médicament orphelin et la désignation accélérée pour l'AF par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. L'essai de phase 3 MOVE-FA est une étude de 18 mois contrôlée par placebo, évaluant la vatiquinone par rapport au placebo chez environ 110 enfants et jeunes adultes atteints d'AF. Le critère d'évaluation principal est le changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle modifiée d'évaluation de l'ataxie de Friedreich (mFARS), avec des critères d'évaluation secondaires clés évaluant la marche et les activités de la vie quotidienne. Cette stratégie de point final a été élaborée en consultation avec la FDA et l'Agence européenne des médicaments. L'étude comprendra des sites aux États-Unis, dans l'UE, en Australie et en Amérique latine .

À propos de la Vatiquinone (PTC743)

La Vatiquinone a été évaluée dans un certain nombre d'études cliniques dans lesquelles il a été démontré qu'elle avait un impact sur le risque de mortalité et un certain nombre de symptômes de maladies neurologiques et neuromusculaires. Chez plus de 500 patients avec une durée d'exposition allant jusqu'à 10 ans, la vatiquinone a démontré un profil de sécurité favorable. La molécule administrée par voie oralei cible la 15-lipoxygénase, l'enzyme clé régulant les voies de signalisation qui contrôlent la neuro-inflammation et le stress oxydatif. Les deux voies sont des acteurs importants pour déterminer la pathologie et la progression de la maladie observées dans l'AF.

La prochaine étude de phase 3 MOVE-FA est conçue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la vatiquinone chez environ 110 patients AF, âgés de 7 ans et plus, capables de marcher au moins 10 pieds (environ trois mètres) en une minute avec ou sans assistance. Notamment, le traitement simultané avec la coenzyme Q10, la vitamine E, l'idébénone ou tout autre médicament non approuvé pour l'AF n'est pas autorisé. À l'entrée de l'étude, les participants seront divisés par degré de gravité de la maladie, tel qu'évalué par l'échelle modifiée d'évaluation de l'ataxie de Friedreich (mFARS), âge d'apparition de la maladie (avant ou après 14 ans) et âge au moment du dépistage (jusqu'à 21 ans ou plus). Ensuite, les patients seront assignés au hasard pour recevoir une capsule orale de vatiquinone ou d'un placebo, trois fois par jour, pendant 72 semaines (près de 1,5 an). La Vatiquinone sera administrée en capsules de 200 mg aux enfants jusqu'à 12 ans et pesant moins de 25 kg. Les patients plus âgés ou pesant 25 kg ou plus recevront des capsules de 400 mg.

L'objectif principal de MOVE-FA est d'évaluer les changements dans le mFARS sur 18 mois, tandis que les principaux objectifs secondaires incluent les changements dans la capacité de marche, les activités de la vie quotidienne et le nombre de chutes des participants. Ces objectifs ont été définis en consultation avec la FDA et l'agence européenne des médicaments, l'agence de réglementation de l'UE. Après 72 semaines de traitement, les participants auront la possibilité d’entrer dans la phase d’extension ouverte de l’essai, au cours de laquelle tous recevront de la vatiquinone pendant 24 semaines (près de six mois). Après la dernière dose, les patients seront suivis pendant 10 à 30 jours pour des raisons de sécurité.

Pour en savoir plus...

PTC Therapeutics présente les grandes lignes de ses dernières avancées

PTC a annoncé en mai 2020 des retards dans son programme de thérapie génique pour l'ataxie de Friedreich et dans l'ouverture d'une usine de fabrication dans le New Jersey, qui devrait maintenant commencer à produire du matériel clinique au début 2021. 

La conférence annuelle J.P.Morgan Healthcare est le plus grand symposium sur les investissements dans le secteur de la santé, réunissant des leaders de l’industrie, des sociétés émergentes à croissance rapide, des créateurs de technologies innovantes et des membres de la communauté des investisseurs. 

Stuart W. Peltz, PDG de la firme PTC Thérapeutics annoncera les réussites de l'année 2019 et les faits majeurs qui feront l’événement cette année. La société pharmaceutique fournira également un bilan financier 2019 provisoire et une projection 2020. Une retransmission est prévue sur le site www.ptcbio.com 

Les faits majeurs de la thérapie génique

Agrandir la plate-forme commerciale

Croissance des points forts et capacités de recherches 

*Définition sur futura-sciences.com : L'épissage (en anglais splicing) est un mécanisme de maturation de l'ARN qui permet à un ARN transcrit à partir d'un gène (ARN pré-messager), de se débarrasser de séquences non-codantes (les introns), pour donner un ARN messager, ou ARNm, qui sera ensuite traduit en protéine dans le cytoplasme de la cellule. 

En savoir plus...

Consulter le diaporama...