PTC Therapeutics
PTC a plusieurs essais cliniques en cours, dont trois sont des études cliniques
Avril 2021
L'essai de phase 2/3 du MIT-E avec la vatiquinone pour l'épilepsie mitochondriale avec des données attendues au troisième trimestre de 2022;
L'essai de phase 3 MOVE-FA avec la vatiquinone pour l'ataxie de Friedreich lancé en 2020 avec 126 participants dont les données sont prévues en 2023;
L'essai clinique de phase 2/3 FITE19 pour PTC299 chez des patients atteints de COVID-19 avec une lecture des données attendue dans la seconde moitié de 2021.
Essai clinique mondial de phase 3 pour évaluer la Vatiquinone
30 novembre 2020
PTC Therapeutics, Inc. a annoncé le lancement de l'étude de phase 3 MOVE-FA dirigée par l'enregistrement évaluant la vatiquinone (PTC743) chez les enfants et les jeunes adultes atteints d'ataxie de Friedreich (AF). L'essai international MOVE-FA (NCT04577352) avait connu des retards antérieurs en raison de la COVID-19. Dans un précédent essai de phase 2 sur 110 patients dont 3 atteints de l'AF, la vatiquinone a démontré un effet statistiquement significatif sur la gravité de la maladie à 24 mois par rapport à l'âge et aux témoins évalué par le score de l'échelle d'évaluation de l'ataxie de Friedreich (FARS) validé et un profil d'innocuité favorable. La vatiquinone a obtenu la désignation de médicament orphelin et la désignation accélérée pour l'AF par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. L'essai de phase 3 MOVE-FA est une étude de 18 mois contrôlée par placebo, évaluant la vatiquinone par rapport au placebo chez environ 110 enfants et jeunes adultes atteints d'AF. Le critère d'évaluation principal est le changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle modifiée d'évaluation de l'ataxie de Friedreich (mFARS), avec des critères d'évaluation secondaires clés évaluant la marche et les activités de la vie quotidienne. Cette stratégie de point final a été élaborée en consultation avec la FDA et l'Agence européenne des médicaments. L'étude comprendra des sites aux États-Unis, dans l'UE, en Australie et en Amérique latine .
À propos de la Vatiquinone (PTC743)
La Vatiquinone a été évaluée dans un certain nombre d'études cliniques dans lesquelles il a été démontré qu'elle avait un impact sur le risque de mortalité et un certain nombre de symptômes de maladies neurologiques et neuromusculaires. Chez plus de 500 patients avec une durée d'exposition allant jusqu'à 10 ans, la vatiquinone a démontré un profil de sécurité favorable. La molécule administrée par voie oralei cible la 15-lipoxygénase, l'enzyme clé régulant les voies de signalisation qui contrôlent la neuro-inflammation et le stress oxydatif. Les deux voies sont des acteurs importants pour déterminer la pathologie et la progression de la maladie observées dans l'AF.
La prochaine étude de phase 3 MOVE-FA est conçue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la vatiquinone chez environ 110 patients AF, âgés de 7 ans et plus, capables de marcher au moins 10 pieds (environ trois mètres) en une minute avec ou sans assistance. Notamment, le traitement simultané avec la coenzyme Q10, la vitamine E, l'idébénone ou tout autre médicament non approuvé pour l'AF n'est pas autorisé. À l'entrée de l'étude, les participants seront divisés par degré de gravité de la maladie, tel qu'évalué par l'échelle modifiée d'évaluation de l'ataxie de Friedreich (mFARS), âge d'apparition de la maladie (avant ou après 14 ans) et âge au moment du dépistage (jusqu'à 21 ans ou plus). Ensuite, les patients seront assignés au hasard pour recevoir une capsule orale de vatiquinone ou d'un placebo, trois fois par jour, pendant 72 semaines (près de 1,5 an). La Vatiquinone sera administrée en capsules de 200 mg aux enfants jusqu'à 12 ans et pesant moins de 25 kg. Les patients plus âgés ou pesant 25 kg ou plus recevront des capsules de 400 mg.
L'objectif principal de MOVE-FA est d'évaluer les changements dans le mFARS sur 18 mois, tandis que les principaux objectifs secondaires incluent les changements dans la capacité de marche, les activités de la vie quotidienne et le nombre de chutes des participants. Ces objectifs ont été définis en consultation avec la FDA et l'agence européenne des médicaments, l'agence de réglementation de l'UE. Après 72 semaines de traitement, les participants auront la possibilité d’entrer dans la phase d’extension ouverte de l’essai, au cours de laquelle tous recevront de la vatiquinone pendant 24 semaines (près de six mois). Après la dernière dose, les patients seront suivis pendant 10 à 30 jours pour des raisons de sécurité.
PTC Therapeutics présente les grandes lignes de ses dernières avancées
PTC a annoncé en mai 2020 des retards dans son programme de thérapie génique pour l'ataxie de Friedreich et dans l'ouverture d'une usine de fabrication dans le New Jersey, qui devrait maintenant commencer à produire du matériel clinique au début 2021.
La conférence annuelle J.P.Morgan Healthcare est le plus grand symposium sur les investissements dans le secteur de la santé, réunissant des leaders de l’industrie, des sociétés émergentes à croissance rapide, des créateurs de technologies innovantes et des membres de la communauté des investisseurs.
Stuart W. Peltz, PDG de la firme PTC Thérapeutics annoncera les réussites de l'année 2019 et les faits majeurs qui feront l’événement cette année. La société pharmaceutique fournira également un bilan financier 2019 provisoire et une projection 2020. Une retransmission est prévue sur le site www.ptcbio.com
Les faits majeurs de la thérapie génique
PTC a demandé une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne pour un traitement de thérapie génique de la déficience en acide L-aminé aromatique décarboxylase (AADC en anglais), au deuxième semestre 2020.
La Food and Drug Administration (FDA) a récemment sollicité une information complémentaire concernant l'usage du système de livraison commerciale auprès des jeunes patients. PTC anticipe le léger retard d'obtention de la licence d'application biologique, qui pourrait intervenir au 2è trimestre 2020.
PTC a identifié 200 patients atteints d'un déficit d'AADC à ce jour et continue pour atteindre plus de 300 personnes identifiées à terme.
La thérapie génique PTC-FA pour l'ataxie de Friedreich se poursuit et devrait engager les essais cliniques au 3ème trimestre 2020.
Afin de contrôler et d'accélérer sa plate-forme de thérapie génique, PTC réserve près de 17 200m² d'espace, qui incluent un bâtiment consacré à la technologie de pointe en terme d'installation de production de produits biologiques, dont l'installation devrait débuter en 2020.
Agrandir la plate-forme commerciale
La franchise de Translarna™ et Emflaza® , pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), continue de progresser avec un revenu estimé de 291 millions de dollars en 2019 |...]
Tegsedi® (inotersen) a reçu l'approbation des autorités bréziliennes de régulation, pour le traitement de phase 1 ou 2 de polyneuropathie chez les patients adultes de l'amyloïdose héréditaire de transthyrétine (hATTR), afin de retarder la progression de la maladie et d'améliorer leur qualité de vie. Le lancement commercial du Tegsedi® est en cours auprès des malades et avec le soutien des services médicaux pour accompagner les efforts d'éducation médicale et de diagnostic.
Croissance des points forts et capacités de recherches
En 2020, PTC prévoit d'initier 3 études sur sa récente plate-forme avec deux composés uniques qui régulent l'inflammation et le stress oxydatif.
Cela inclut des essais d'enregistrement potentiels dans l'épilepsie mitochondriale et l'ataxie de Friedreich avec PTC743.
De plus, la phase 1 de l'essai avec PTC857 est également planifiée pour cibler la maladie de Parkinson GBA
Fin 2020, PTC prévoit de déposer une investigation pour un nouveau médicament afin de candidater sur le développement contre la maladie de Huntington.
PTC a plusieurs projets additionnels de la plate-forme d'épissage* en développement avec des cibles non divulguées.
*Définition sur futura-sciences.com : L'épissage (en anglais splicing) est un mécanisme de maturation de l'ARN qui permet à un ARN transcrit à partir d'un gène (ARN pré-messager), de se débarrasser de séquences non-codantes (les introns), pour donner un ARN messager, ou ARNm, qui sera ensuite traduit en protéine dans le cytoplasme de la cellule.