Exicure

Exicure annonce le premier programme de développement neurologique dans l'ataxie de Friedreich et élargit son conseil consultatif scientifique

16 décembre 2019

Exicure va collaborer avec FARA (Friedreich Ataxia Research Alliance) - Hank Paulson, MD, PhD et Susan Perlman, MD, viennent renforcer le conseil consultatif scientifique.

Exicure, le pionnier des médicaments régulateurs de gènes et immunothérapeutiques utilisant la technologie des acides nucléiques sphériques (SNA™), a annoncé aujourd'hui que l'ataxie de Friedreich (AF) est l'indication thérapeutique du premier programme de développement de la société en neurologie. Exicure a également annoncé l'extension de son conseil consultatif scientifique.

« Au cours de l'année 2018, Exicure a développé des données précliniques étendues qui soutiennent le développement de nos SNA pour les troubles neurologiques. Nous sommes impatients d'évaluer notre technologie pour cet important besoin médical non satisfait », a déclaré David Giljohann, PhD, chef de la direction d'Exicure. [...]

« La technologie SNA d'Exicure est unique dans sa capacité à cibler le gène affecté dans l'AF. FARA a défendu des approches collaboratives pour le développement de médicaments, et nous sommes ravis de travailler avec Exicure alors qu'ils développent leur candidat thérapeutique génétiquement ciblé » a expliqué la directrice générale de FARA, Jennifer Farmer.

Exicure prévoit le début des travaux de mise en place de l'IND en 2020. Les données précliniques d'Exicure chez les rongeurs et les primates ont montré une distribution des SNA dans toutes les régions du cerveau après administration intrathécale, y compris celles qui sont pertinentes dans l'AF. D'autres données précliniques sur les rongeurs, dans une comparaison directe avec un oligonucléotide approuvé par la FDA (food and drug administration), le nusinersen, ont montré une amélioration de la puissance chez les souris lorsqu'il est présenté sous forme de SNA.

Exicure annonce également l'expansion du conseil consultatif scientifique de l'entreprise pour inclure des experts en neurologie, le Dr Susan Perlman, MD, professeur de neurologie à l'Université de Californie à Los Angeles et directeur médical de la National Ataxia Foundation et le Dr Hank Paulson, MD, PhD, Lucile Groff Professeur de neurologie pour la maladie d'Alzheimer et les troubles apparentés au Département de neurologie de l'Université du Michigan.

« Nous sommes ravis de réunir ce fantastique groupe de défenseurs des patients, de leaders médicaux et d'experts en maladies pour rejoindre l'équipe Exicure dans notre mission de lancement d'un programme sur l'ataxie de Friedreich », a conclu le Dr Giljohann.

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