Exicure
10 décembre 2021
Exicure a annoncé les résultats de son enquête interne indépendante précédemment divulguée et un certain nombre d'actions stratégiques visant à réduire les dépenses en espèces et à prioriser le pipeline thérapeutique de la Société.
À partir de l'automne 2020, le Dr Corbett a mal déclaré les données brutes de certaines expériences de recherche et développement liées à XCUR-FXN ;
Le Dr Corbett a mal rapporté les résultats d'au moins trois expériences différentes qui ont été menées jusqu'en février 2021 au moins ;
Les données erronées concernaient uniquement l'efficacité plutôt que l'innocuité de XCUR-FXN ;
Les données erronées ont été incluses dans diverses présentations publiques et documents déposés auprès de la SEC dès le 7 janvier jusqu'au 12 août 2021
Le Dr Corbett a agi seul en déformant les données et n'a informé personne au sein de la Société de ses actions jusqu'à sa démission en novembre 2021. La direction de l'entreprise s'est raisonnablement appuyée sur l'analyse du Dr Corbett lorsqu'elle a fait des déclarations publiques qui comprenaient ses données erronées. Aucun autre programme de la société n'a été affecté par la déclaration erronée par le Dr Corbett des données XCUR-FXN.
Par conséquent, le programme XCUR-FXN pour le traitement de l'ataxie de Friedreich est suspendu.
Exicure rapporte ses résultats financiers du 3e trimestre 2021 et les progrès de l'entreprise
Novembre 2021
Exicure reste déterminé à maintenir ses plans de développement et à poursuivre sa stratégie commerciale dans le meilleur intérêt de ses actionnaires ainsi que des patients qu'il cherche à servir. Cependant, il reconnaît qu'à ce stade, il n'est pas en mesure de déterminer l'impact potentiel de la réclamation revendiquée sur ses activités de recherche et développement ou le calendrier d'achèvement de ses recherches et développements actuels de son programme préclinique XCUR-FXN pour le traitement de l'AF, étant donné que l'enquête sur la réclamation revendiquée est toujours en cours. En savoir plus ...
Exicure Inc. publie ses résultats encourageants pour l'immunothérapie XCUR-FXN
13 mai 2021
Exicure, Inc., pionnier de la régulation des gènes et des médicaments immunothérapeutiques utilisant la technologie des acides nucléiques sphériques, a organisé une journée virtuelle de R&D en janvier 2021 pour discuter des progrès de son pipeline de neurologie, qui comprenait un aperçu du chemin XCUR-FXN pour le traitement de l'AF. Au cours du premier trimestre de 2021, la société a poursuivi les études précliniques et habilitantes IND de XCUR-FXN dans l'AF et a divulgué des données précliniques encourageantes sur les souris, démontrant une régulation à la hausse significative des composants XCUR-FXN dans le cerveau et la moelle épinière. La société estime que ces données soutiennent le potentiel de XCUR-FXN en tant que traitement de fond pour la maladie. La société est sur la bonne voie pour soumettre une IND à la FDA pour XCUR-FXN d'ici la fin 2021 et prévoit de lancer un premier essai clinique de phase 1b sur XCUR-FXN en AF au premier semestre 2022. En savoir plus ...
Exicure présente ses nouvelles recherches de neurosciences lors d'un séminaire en ligne
4 janvier 2021
Exicure Inc., le pionnier des médicaments de régulation génique et immunothérapeutiques utilisant la technologie d'acide nucléique sphérique (SNA ™), a organisé un séminaire de R&D en ligne le jeudi 7 janvier 2021 pour discuter de son pipeline de neurosciences, y compris son programme principal pour l'ataxie de Friedreich, XCUR-FXN.
Exicure annonce ses progrès avec XCUR-FXN et fournit son point de vue sur le chemin du produit candidat vers la validation clinique pour le traitement de l'ataxie de Friedreich. Soulignant la nature différenciante de la plate-forme SNA d'Exicure pour la découverte de thérapies à base d'oligonucléotides pour les maladies neurodégénératives, Exicure présente les résultats des études de biodistribution CNS des thérapies SNA chez les rongeurs et les primates non humains. En outre, Exicure souligne l'avancement de deux programmes précliniques: l'un ciblant SCN9A pour la douleur neuropathique et l'autre ciblant la maladie CLN3 Batten.
Le membre du conseil consultatif scientifique d'Exicure, le Dr Susan Perlman, et la PDG de la Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA) Jennifer Farmer, participeront pour évoquer les progrès de la société dans l'AF et de son pipeline de neurosciences en expansion. […] En savoir plus ...
Exicure lance un programme de thérapie génique dans l'ataxie de Friedreich
21 février 2020
Exicure est une société de biotechnologie spécialisée dans le développement de thérapies basées sur une approche unique de la thérapie génique dite technologie «acide nucléique sphérique» (SNA ™). Les SNA sont constitués de séquences d'acide nucléique attachées à une nanoparticule sphérique. Cet arrangement en trois dimensions confère aux SNA des propriétés uniques qui pourraient être utiles pour délivrer une thérapie génique aux personnes atteintes d’ataxie de Friedreich (AF). Par exemple, ils peuvent pénétrer dans pratiquement tous les types de cellules, y compris ceux du cerveau et du système nerveux, sans provoquer les effets secondaires nocifs parfois associés aux formes conventionnelles de thérapie génique. Une fois à l'intérieur de la cellule, ils sont capables de délivrer des thérapies qui modifient l'expression des gènes.
En décembre 2019, Exicure a annoncé l'AF comme indication thérapeutique pour le premier programme de développement neurologique de la société utilisant l'approche SNA. Le programme AF espère utiliser la plate-forme SNA comme moyen d'augmenter l'expression de la protéine frataxine dans les tissus du système nerveux central pour changer le cours de la maladie, et sera conçu et développé en collaboration avec la Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA) . Des expériences antérieures sur des modèles animaux ont démontré que la technologie peut atteindre avec succès les parties les parties du cerveau affectées dans l'AF lorsqu'elle est administrée par injection dans le canal rachidien. En savoir plus ...
Exicure annonce le premier programme de développement neurologique dans l'AF et élargit son conseil consultatif scientifique
16 décembre 2019
Exicure va collaborer avec FARA (Friedreich Ataxia Research Alliance) - Hank Paulson, MD, PhD et Susan Perlman, MD, viennent renforcer le conseil consultatif scientifique.
Exicure, le pionnier des médicaments régulateurs de gènes et immunothérapeutiques utilisant la technologie des acides nucléiques sphériques (SNA™), a annoncé aujourd'hui que l'ataxie de Friedreich (AF) est l'indication thérapeutique du premier programme de développement de la société en neurologie. Exicure a également annoncé l'extension de son conseil consultatif scientifique.
« Au cours de l'année 2018, Exicure a développé des données précliniques étendues qui soutiennent le développement de nos SNA pour les troubles neurologiques. Nous sommes impatients d'évaluer notre technologie pour cet important besoin médical non satisfait », a déclaré David Giljohann, PhD, chef de la direction d'Exicure. [...]
« La technologie SNA d'Exicure est unique dans sa capacité à cibler le gène affecté dans l'AF. FARA a défendu des approches collaboratives pour le développement de médicaments, et nous sommes ravis de travailler avec Exicure alors qu'ils développent leur candidat thérapeutique génétiquement ciblé » a expliqué la directrice générale de FARA, Jennifer Farmer.
Exicure prévoit le début des travaux de mise en place de l'IND en 2020. Les données précliniques d'Exicure chez les rongeurs et les primates ont montré une distribution des SNA dans toutes les régions du cerveau après administration intrathécale, y compris celles qui sont pertinentes dans l'AF. D'autres données précliniques sur les rongeurs, dans une comparaison directe avec un oligonucléotide approuvé par la FDA (food and drug administration), le nusinersen, ont montré une amélioration de la puissance chez les souris lorsqu'il est présenté sous forme de SNA.
Exicure annonce également l'expansion du conseil consultatif scientifique de l'entreprise pour inclure des experts en neurologie, le Dr Susan Perlman, MD, professeur de neurologie à l'Université de Californie à Los Angeles et directeur médical de la National Ataxia Foundation et le Dr Hank Paulson, MD, PhD, Lucile Groff Professeur de neurologie pour la maladie d'Alzheimer et les troubles apparentés au Département de neurologie de l'Université du Michigan.
« Nous sommes ravis de réunir ce fantastique groupe de défenseurs des patients, de leaders médicaux et d'experts en maladies pour rejoindre l'équipe Exicure dans notre mission de lancement d'un programme sur l'ataxie de Friedreich », a conclu le Dr Giljohann.