Alatax

Association de lutte contre l'Ataxie de Friedreich

Friedreich Ataxia Disease Association

Actualités

Traitement de l'ataxie de Friedreich par l'Omaveloxone

Après sa réunion avec la FDA, Reata Pharmaceuticals prévoit une soumission de NDA pour l'Omaveloxolone au premier trimestre 2022. Le laboratoire a reçu la désignation Fast Track pour accélérer le développement et l'examen de ce produit, permettant un examen prioritaire auprès de la FDA considérant qu'un besoin thérapeutique n'est pas satisfait pour soulager l'AF.

Essai de phase 2a de l'élamiprétide début 2022 ...

Après discussion avec la FDA, le laboratoire a modifié la conception de son essai pour l'élamiprétide. Il attend l'approbation de l'Institutional Review Board pour l'essai clinique de phase 2a chez des patients atteints d'AF prévu début 2022. En savoir plus ...

La thérapie génique illustrée

Il y a 30 ans, personne n’y croyait, aujourd’hui, des enfants atteints de maladies rares que l’on disait incurables sont sauvés, et leurs progrès sont inespérés. Dans le cadre du Téléthon, retrouvez les explications sur la thérapie génique avec Spiderman sur le site de l'AFM

Allocation journalière du proche aidant (Ajpa)

L’Ajpa est une nouvelle prestation qui peut être versée aux personnes qui arrêtent de travailler ponctuellement ou réduisent leur activité pour s’occuper d’un proche en situation de handicap ou de perte d’autonomie d'une particulière gravité. En savoir plus ...

Rendez-vous de sensibilisation à Paris, Bordeaux et Dijon

L’Alliance maladies rares et Orphanet organisent 6 rendez-vous de sensibilisation aux maladies rares destinés aux professions médicales, para-médicales, médico-sociales et sociales du 16 novembre au 14 décembre 2021.

La marche des maladies rares se déroulera le samedi 4 décembre départ 14h30 à Paris du jardin du Luxembourg au Cirque Borman dans le 15e soit 7 km accompagnés de fanfares et de clowns, dans le cadre du Téléthon. Inscription en ligne

Programme 100 % digital « Handisport s'invite chez vous »

Jusqu'à fin juin 2022, les licenciés de la Fédération française handisport (FFH) peuvent participer gratuitement à des cours hebdomadaires d'une heure via l'application Zoom. Pour les non licenciés, la licence handisport digitale solo est disponible dès 29 €.

Pistes de traitement de l'ataxie de Friedreich

Démarches administratives et accessibilité

Pipeline de recherche de l'ataxie de Friedreich version de mai 2021

Visionnez la conférence FARA du 2 juin 2021 présentant les avancées des traitements (exposé en Anglais). Le pipeline est un outil visuel permettant de montrer l’avancement des travaux de recherche et de développement sur les principaux travaux et tests en cours. Il ne s'agit là que d'une partie des travaux recensés. En savoir plus...

Comprendre la thérapie génique

L’agence française de la biomédecine vous informe avec des articles clairs et des illustrations simples sur la thérapie génique, la recherche, le parcours des patients. Retrouvez plus d'informations dans notre rubrique pour comprendre la Recherche fondamentale

Pour répondre à la double question "qu'est-ce que c'est le génome et à quoi ça sert" consultez la brochure élaborée par BRAIN TEAM.