Alatax

Association de lutte contre l'Ataxie de Friedreich

Friedreich Ataxia Disease Association

Actualités

La FDA a approuvé le premier et le seul médicament à ce jour pour les patient atteints d'AF !!!

Reata Pharmaceuticals a annoncé ce 28 février 2023  l'approbation par la FDA de SKYCLARYS™ (Omaveloxolone). Il s'agit du premier et unique médicament indiqué à ce jour pour les patients atteints de l'ataxie de Friedreich.

La société prévoit une ligne d'assistance Reata Education, Access, and Care (REACH), un programme intégré de pharmacie spécialisée et de services aux patients, conçu pour aider les patients éligibles à accéder aux médicaments Reata prescrits (NDLR - Ce service semble réservé à ce jour aux patients américains). Pour plus d'informations sur les programmes REACH visitez le site www.reataREACH.com

La fabrication commerciale du médicament est en cours de finalisation. L'approvisionnement commercial en médicament de SKYCLARYS sera disponible au troisième trimestre 2023, à partir de 16 ans. 

SKYCLARYS™ est un médicament oral à prise unique quotidienne, qui nécessitera une surveillance accrue les trois premiers mois de traitement afin d'évaluer les effets sur les fonctions hépatiques (foie), la fonction cardiaque et le cholestérol.

 Des essais pédiatriques (6 - 16 ans) sont en cours de planification avec l’Agence Européenne du médicament (EMA), qui a accordé la désignation de médicament orphelin en Europe à l'omaveloxolone pour le traitement de l'AF. A la demande de notre association, un député a interpellé le Ministre de la Santé pour faire avancer le dossier. 

Pour comprendre le mode d’action de ce traitement, visionnez cette vidéo de FARA, sous-titrée en français : https://www.youtube.com/watch?v=ShynFqFiHUk et consultez notre rubrique pour en savoir plus...

Actualisation du pipeline mars 2023

Point d'étape sur les avancées thérapeutiques, focus sur l'Omaveloxolone en attente de commercialisation en 2023, le pipeline permet de visualiser l’avancement d'une partie des travaux de recherche en cours, en savoir plus...

La recherche avance

Protocole national de diagnostic et de soins

Le PNDS dédié à l’ataxie de Freidreich a été publié par la haute autorité de santé, en collaboration avec la Filière de Santé Maladies Rares du système nerveux central BRAIN-TEAM. L'alliance maladies rares propose aussi un formulaire complémentaire pour les MDPH dans le cas des handicaps et maladies rares. 

Via un formulaire en ligne sur www.sante.fr/annuaire-accessibilite-pro , les professionnels de santé peuvent donner des renseignements quant à l’accessibilité de leur cabinet. Des informations précieuses qui seront, par la suite, disponibles pour le grand public. En attendant ... parlez-en autour de vous !

Pistes de traitement de l'ataxie de Friedreich

Comprendre l'ataxie héréditaire et la thérapie génique

Le but de cet aperçu sur l'ataxie héréditaire est de sensibiliser les cliniciens aux causes de l'ataxie héréditaire, aux problèmes de conseil génétique connexes et à la prise en charge. En savoir plus ... 

Découvrez les illustration du site de l'AFM , les fiches pratiques de  l’agence française de la biomédecine, la brochure de BRAIN TEAM et notre rubrique Recherche fondamentale 

Démarches administratives et accessibilité