Commission Européenne

Le projet PARADIGM vient de lancer une boîte à outils sur l’engagement des patients pour faciliter l’implication de tous dans le développement de médicaments

Cette boîte à outils centralise toutes les recommandations, outils et informations contextuelles co-créés par PARADIGM pour faciliter l’engagement des patients dans le développement des médicaments pour tous. Parcourez les sections ci-dessous pour les outils dont vous pourriez avoir besoin, survolez pour voir un aperçu rapide et cliquez sur l'outil pour accéder à toutes les ressources associées. En savoir plus ...

Journée d'information sur la transition des soins de l'adolescent vers les services adultes

Afin de mieux comprendre et appréhender le passage vers les services adultes, la filière FIMATHO en collaboration avec l’ensemble des filières de santé maladies rares, la plateforme PRIOR et le CHU d’Angers organise le samedi 26 septembre 2020 à la Faculté de Santé d’Angers une journée d’information et d’échanges sur la transition ado-adulte.

Cette journée est destinée aux patients adolescents (15-19 ans) atteints d’une maladie rare qui n’ont pas encore été transférés de l’hôpital pédiatrique vers l’hôpital pour adultes ainsi qu’à leurs parents. La journée est entièrement gratuite (repas du midi offert).

Programme et inscription sur le site de la FIMATHO

Enquête sur la stigmatisation et les troubles neurologiques

22 juillet 2020 publié par EFNA et repris par European Reference Network on Rare Neurological Diseases (ERN - RND)

Entre mars et juin 2020, la Fédération européenne des associations neurologiques (EFNA) a mené une enquête sur la stigmatisation et les troubles neurologiques et recueilli 1373 réponses de 37 pays.

Les réponses provenaient d'un large éventail de conditions neurologiques, bien que le plus grand nombre provienne des zones de maladie suivantes : Encéphalomyélite myalgique (ME), dystonie, migraine, douleur chronique, syndrome des jambes sans repos (SJSR), épilepsie, TDAH, sclérose en plaques et maladie de Parkinson.

92% des répondants déclarent se sentir affectés par la stigmatisation en raison du trouble neurologique avec lequel ils vivent. Le manque de compréhension est considéré comme la principale cause de ceci, suivi par les mythes / idées fausses sur ces troubles et leur nature invisible. La question de la stigmatisation s'est avérée la plus problématique lors des interactions avec les professionnels de la santé. 74% estimaient qu'un professionnel de la santé ne croyait pas à l'étendue ou à la gravité de leurs symptômes et le même pourcentage estimait ne pas avoir reçu de traitement adéquat ou approprié parce qu'un professionnel de la santé ne les prenait pas au sérieux.

La stigmatisation est également répandue au sein des familles et dans les situations sociales. 49% disent que leur famille leur donne parfois le sentiment d'exagérer leur état et, malheureusement, 32% des personnes interrogées ayant des enfants ont eu l'impression d'être des parents inadéquats. Près de la moitié des répondants qui vivaient avec un trouble neurologique pendant leur enfance trouvaient difficile de se faire des amis ou de maintenir des amitiés à l'école, et un nombre similaire était exclu des événements scolaires en raison de leur état.

Après la publication de ces résultats, l'équipe de l'EFNA mènera une analyse plus approfondie et préparera une déclaration de position décrivant comment nous prévoyons de relever ce défi. En savoir plus sur https://www.efna.net/survey2020/

Nouveau registre international Covid-19 : Share4Rare

17 juillet 2020

L’objectif de ce registre international est d’améliorer les connaissances générales sur la Covid-19 et d'évaluer l’évolution chez les patients atteints d’une maladie rare ayant été contaminés. Si vous êtes concernés, vous pouvez vous inscrire sur le site http://www.ern-rnd.eu/share4rare-new-international-patient-registry-for-covid-19/


Black Pearl Awards 2021 d'EURORDIS

Les nominations sont ouvertes jusqu'au 11 septembre 2020. Veuillez contacter Martina Bergna (martina.bergna@eurordis.org) pour toute question concernant le processus de nomination.

Des prix sont décernés aux défenseurs des droits des patients, aux organisations, aux décideurs politiques, aux scientifiques, aux entreprises et aux médias pour leurs réalisations majeures et leur engagement exceptionnel envers la cause des maladies rares. Les candidatures sont soumises par le grand public et présélectionnées par un comité ad hoc. Les gagnants sont ensuite sélectionnés par le conseil d'administration d'EURORDIS. Toutes les catégories ne seront pas attribuées chaque année.

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École numérique EURORDIS - Juin 2020

L'école numérique EURORDIS sur les médias sociaux et numériques est un programme entièrement en ligne, composé de webinaires et de cours en ligne, disponible gratuitement. Elle vise à habiliter les défenseurs des patients atteints de maladies rares à utiliser des outils de communication numériques pour améliorer la portée stratégique et les capacités de renforcement communautaire de leurs organisations.

Les objectifs de la formation vont de la compréhension des paysages numériques à l'apprentissage de la création de communautés autonomes, de la création de canaux efficaces et de la communication avec les bonnes personnes.

Les formateurs comprennent des experts des médias sociaux et numériques ainsi que des représentants d'organisations de patients ayant une expérience inestimable dans les médias numériques.

Retrouvez le programme 2020 sur https://openacademy.eurordis.org/digitalschool/ et pour les questions pratiques adressez-vous à alejandro.cuenca@eurordis.org.

EURORDIS publie « Pas de temps à perdre: élaborer une stratégie de données pour les réseaux européens de référence » - Mai 2020

Pas de temps à perdre: l'élaboration d'une stratégie de données pour les réseaux européens de référence est une contribution d'EURORDIS publiée pour alimenter le débat sur une stratégie de données indispensable pour les réseaux européens de référence (ERN). À travers ce document, l’objectif est de déclencher une discussion stratégique sur les données de santé et les ERN qui se fait attendre depuis longtemps.

Ces réseaux sont une nouvelle structure révolutionnaire qui représente une opportunité unique pour l'utilisation innovante des données de santé à travers les frontières pour améliorer la vie des personnes vivant avec une maladie rare. Dans le même temps, la grande majorité des personnes vivant avec une maladie rare sont disposées à partager leurs données de santé pour faire progresser les soins et la recherche, tant que cela se fait de manière sécurisée et qu'elles gardent le contrôle du processus de partage des données.

Une stratégie de données intégrale devrait donc être l'un des éléments constitutifs d'une structure ERN qui vise à améliorer la vie des personnes vivant avec une maladie rare grâce au partage des connaissances et des données entre les pays et les maladies.

Pour réaliser cette ambition, les ERN nécessitent une orientation stratégique, une vision à long terme et un alignement des politiques sur l'écosystème européen plus large des données de santé.

Ce document présente la proposition d'EURORDIS de co-créer une stratégie de données ERN complète, qui correspond à l'ambition des réseaux, leur permettant de répondre à certains des besoins de santé publique les plus urgents des personnes vivant avec une maladie rare ou une maladie complexe.

Il propose d'entamer la conversation en mettant en place un comité de pilotage multipartite qui aborderait les questions clés suivantes :

  • Quels problèmes ou questions les ERN doivent-ils résoudre qui nécessitent une utilisation innovante des données de santé?

  • Quelles données spécifiques sont nécessaires pour résoudre les problèmes ou les questions qui ont été identifiés? Où sont-elles stockées? Est-il nécessaire de collecter de nouvelles données ou pouvons-nous réutiliser des ensembles de données déjà collectés?

  • Les ensembles de données sont-ils prêts à être utilisés à grande échelle pour l'analyse et la modélisation des données? Répondent-ils aux exigences en termes de qualité, de volume, de disponibilité et d'autres critères pertinents?

  • Les utilisations proposées des données des patients sont-elles éthiques et soulèveraient-elles des préoccupations réglementaires?

  • Quels scénarios de partage de données (cas d'utilisation) devraient être priorisés?

  • Quelles sont les exigences technologiques et d'infrastructure pour prendre en charge les scénarios prioritaires?

Parallèlement, ce comité de pilotage multipartite devrait définir un cadre de mise en œuvre adapté à son objet.

Bien que nous reconnaissions que les 24 ERN sont différents et peuvent avoir des besoins de données différents, ainsi que des niveaux de préparation des données différents, nous sommes convaincus qu'ils bénéficieront tous d'une infrastructure de données de mise en œuvre commune qui peut agréger la demande, fournir un soutien de projet et élaborer des méthodologies communes pour soutenir la mise en œuvre, permettant un certain degré de personnalisation en cas de besoin.

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Manuscrit accepté dans European Journal of Neurology

Mai 2020 sur BRAIN TEAM

Le manuscrit «Gestion des troubles rares du mouvement en Europe: résultats des enquêtes du Réseau européen de référence pour les maladies neurologiques rares» a été accepté pour publication dans le European Journal of Neurology. Félicitations aux auteurs de cet article : Celia Painous, Nienke JH van Os, Anna Delamarre, Ieva Michailoviene, Maria J Marti, Bart P van de Warrenburg, Wassilios G Meissner, Algirdas Utkus, Carola Reinhard, Holm Graessner et Marina AJ Tijssen.

BRAIN TEAM relaye un appel à projet en juin 2020

L’association Autour du BPAN lance, pour la deuxième année consécutive, son Appel à Projet annuel. Le BPAN (Beta-propellerProtein-AssociatedNeurodegeneration) est une maladie rare neurodégénérative liée à une mutation du gène WDR45.

Cette année, l’Association Autour du BPAN fera bénéficier à une équipe nationale ou internationale d’une subvention de 30.000 Euros pour aider au démarrage d’un nouveau projet ou de poursuivre un projet en cours sur :

– la physiopathologie liée à la mutation du gène WDR45

– les aspects moléculaires, biochimiques et biologiques sous tendant la problématique relative à l’autophagie liée à la protéine WIPI4

– La compréhension des mécanismes de l’accumulation de fer intra cerebral et de leur conséquence sur la symptomatologie du patient

Date limite du dépôt de dossier : 10 juin 2020 Réponse : fin juin

Dossier complet et signé par le demandeur à adresser par e-mail à : aap2020@autourdubpan.fr

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La santé du cerveau en tant que priorité mondiale - il est temps pour l'UE d'agir maintenant

28 février 2020 publié par www.braincouncil.eu

L'élan mondial pour fournir une réponse plus coordonnée aux questions posées par les troubles neurologiques est en augmentation.

En 2018, «la santé mentale et les troubles neurologiques» ont été ajoutés à la liste des maladies non transmissibles prioritaires par les dirigeants mondiaux. Cela a entraîné certains changements structurels à l'Organisation mondiale de la santé, avec la création récente d'une équipe «Santé du cerveau» au sein du Département de la santé mentale et de la toxicomanie.

Plus important encore, début février, le Conseil exécutif de l'OMS (EB) a discuté de l'épilepsie. Une décision officielle a été prise d'élargir la portée de ces travaux pour explorer «l'épilepsie et ses synergies neurologiques». Cette décision a été approuvée par des pays du monde entier, y compris tous les pays de l'UE. Un projet de résolution sur la question est actuellement en discussion avant l'Assemblée mondiale de la Santé prévue en mai 2020. Il s'agit d'une décision historique et l'une des rares fois où les troubles neurologiques ont été considérés collectivement de cette manière.

Au cours des discussions de l'EB, il est également apparu clairement qu'il y avait une pression pour mettre la santé mentale et la neurologie sous un même toit de la santé du cerveau. Pour capitaliser sur cette priorisation mondiale, l'EFNA, l'Académie européenne de neurologie et l'EBC ont organisé une réunion au Parlement européen le 18 février 2020. La réunion était intitulée: «La santé du cerveau en tant que priorité mondiale - il est temps que l'UE agisse maintenant».

Les dernières statistiques de la Global Burden of Disease Study ont souligné comment les troubles neurologiques sont la principale cause de handicap dans le monde et la deuxième cause de décès. Les présentateurs ont mis en évidence les tendances mondiales mentionnées ci-dessus et comment celles-ci pourraient être mises à profit au niveau de l'UE. Quelques exemples concrets sur le terrain ont également été discutés; y compris un travail de plaidoyer mondial réussi sur l'épilepsie et des efforts nationaux pour créer un plan norvégien pour le cerveau.

L'événement a donné un signal clair et fort aux décideurs politiques européens que nos efforts doivent être intensifiés de toute urgence. La coprésidente et vice-présidente du Parlement, Madame Ewa Kopacz, a déclaré: «Nous devons agir rapidement et nous devons agir ensemble!»

Des représentants de haut niveau du Parlement européen, de la Commission européenne et des présidences de l'UE ont également réitéré la possibilité que cette activité internationale se reflète dans les initiatives de l'UE.

Lors de la réunion, un appel à l'action préparé par les organisateurs et approuvé par les députés européens a été annoncé. Le document appelle les décideurs politiques de l'UE à reconnaître et à utiliser les dernières données sur la charge de morbidité cérébrale, à accorder une priorité plus élevée à la neurologie ainsi qu'au cerveau dans son ensemble, à élaborer des plans européens et nationaux traitant de la santé du cerveau et à maintenir un niveau adéquat de recherche sur le cerveau.

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Études de cas sur les troubles neurologiques rares (RND): ataxie, dystonie, phénylcétonurie (2018-2020)

Mars 2020

Dans la continuité des activités de recherche VoT, désignant la « valeur du projet de traitement », de nouvelles études de cas seront menées sur de nouveaux domaines thérapeutiques. EBC a lancé en 2018 une deuxième série d'études de cas dite «VoT 2» liées aux troubles neurologiques rares (RND), axées sur l'ataxie, la dystonie et la phénylcétonurie. Ces réunions visent à fournir aux groupes de travail (GT) une description complète du cadre méthodologique de recherche VoT et des livrables attendus du projet.

L'étude se penche sur l'intervention précoce et explore les avantages et les conséquences potentiels des soins coordonnés à travers l'examen des services de santé, les résultats pour les patients et les modèles de soins multidisciplinaires. Les études de cas sont menées en collaboration avec des experts et avec le soutien de partenaires académiques (University College London et University of Zagreb Medical School), en utilisant des preuves empiriques provenant de différents pays européens.

Les recherches VOT ont pour objectif de :

  • Identifier les lacunes de traitement (ou les obstacles aux soins), les facteurs à l'origine du parcours de soins et proposer des solutions pour y remédier

  • Évaluer les bénéfices sur la santé et les impacts socio-économiques résultant des meilleures pratiques de soins, par rapport aux soins actuels ou à l'absence de traitement

  • Faire converger les preuves vers la politique de santé

Les résultats de l'analyse seront présentés lors d'une conférence finale d'EBC à un large public, y compris les décideurs, les régulateurs et les payeurs.

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Enquête H-CARE sur les maladies rares en Europe

Janvier 2020

EURORDIS est une alliance non gouvernementale à but non lucratif représentant plus de 800 associations de patients atteints de maladies rares dans plus de 70 pays.

L'enquête H-CARE aidera EURORDIS-Rare Diseases Europe, une alliance non gouvernementale d’associations de malades, à mieux connaître votre opinion et votre expérience sur les soins que vous avez reçus pour une maladie rare ou complexe.

Répondre à ce questionnaire ne devrait pas prendre plus de 10 minutes. Vos réponses aideront les hôpitaux spécialisés à mieux vous soigner.

Le Sondage EURORDIS est disponible en plusieurs langues.

Leriglitazone désigné médicament orphelin par la Commission européenne dans le traitement de l'ataxie de Friedreich

12 novembre 2019

Le principal traitement de recherche de Minoryx Therapeutics, la lériglitazone (MIN-102), pour le traitement des patients atteints d'ataxie de Friedreich (AF), a reçu la désignation d'un médicament orphelin par la Commission européenne.

La décision de la Commission européenne fait suite à une désignation similaire accordée par la Food and Drug Administration des États-Unis en octobre (article publié dans notre dossier Minoryx Therapeutics)

La désignation orpheline est accordée aux thérapies de recherche susceptibles d'être un traitement sûr et efficace pour les maladies rares, menaçant le pronostic vital ou débilitantes chroniques sans traitements approuvés, ou pour les maladies avec des traitements approuvés dans lesquelles la thérapie de recherche présente un avantage significatif. .

Ces désignations sont conçues pour fournir un soutien réglementaire et des avantages financiers, pour accélérer le développement clinique et l'examen de la lériglitazone, et pour assurer l'exclusivité de commercialisation pour une période de temps (sept ans aux États-Unis et 10 ans dans l'Union). Européenne) après approbation réglementaire.

"Nous sommes très heureux qu'après la récente désignation par la FDA de médicaments orphelins pour la lériglitazone dans l'ataxie de Friedreich, la Commission européenne ait également accordé le statut de médicament orphelin, démontrant ainsi le potentiel de ce nouveau médicament candidat. et notre engagement à changer la vie des patients souffrant de maladies orphelines graves », a déclaré Marc Martinell, PDG de Minoryx, dans un communiqué de presse.

La lériglitazone est une thérapie orale qui fonctionne en activant le PPAR gamma (γ), une molécule réceptrice impliquée dans plusieurs processus cellulaires, y compris la régulation de la fonction des mitochondries (les "puissances" des cellules) et le stress oxydatif.

Le stress oxydatif est un déséquilibre entre la production de radicaux libres potentiellement nocifs et la défense antioxydante des cellules, ce qui peut entraîner des dommages cellulaires.

Des études antérieures dans plusieurs modèles animaux de troubles neurodégénératifs ont montré que la lériglitazone possède des propriétés antioxydantes, anti-inflammatoires et neuroprotectrices, améliore la fonction mitochondriale, restaure la production d'énergie et augmente la survie des cellules nerveuses.

Les résultats d'une étude clinique de phase 1 ont indiqué que la lériglitazone est bien tolérée et capable de traverser la barrière hémato-encéphalique, une membrane protectrice qui empêche les grosses molécules du sang d'atteindre le cerveau. Cela signifie qu'il a le potentiel d'exercer ses effets sur le système nerveux central (le cerveau et la moelle épinière).

L'étude multicentrique en double aveugle, phase 2 (NCT03917225), qui a achevé le recrutement plus tôt que prévu, évalue l'innocuité et l'efficacité de la lériglitazone chez 39 patients atteints de AF, âgés de 12 à 60 ans.

Les participants, recrutés en Belgique, en France, en Allemagne et en Espagne, seront randomisés pour recevoir de la lériglitazone (15 mg / ml) ou un placebo, administré quotidiennement en suspension buvable, pendant un an.

L'objectif principal de FRAMES est d'évaluer si la lériglitazone retarde ou empêche la progression de la maladie, par des changements dans la région de la moelle épinière cervicale des patients, déterminés par IRM, par rapport à un placebo.

Les objectifs secondaires comprennent l'évaluation de l'innocuité et de la tolérabilité de la lériglitazone, ainsi que ses effets sur d'autres mesures cliniques, y compris plusieurs biomarqueurs de la AF, les scores d'incapacité fonctionnelle et les résultats rapportés par les patients (tels que la fatigue et la qualité de vie).

La lériglitazone est également évaluée chez des patients atteints d'adrénomyéloneuropathie (AMN), une autre maladie génétique neurodégénérative, dans un essai en 2/3 phases.

"La Leriglitazone est notre principal candidat-médicament actuellement au stade de développement clinique avancé dans une série de maladies orphelines [système nerveux central] potentiellement mortelles", a déclaré Martinell.

Il a également noté que "l'inscription des patients a été achevée dans les études AMN et AF et que nous sommes sur le point de présenter nos résultats d'ici la fin de 2020".

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Un réseau de modèles de souris partagés pour la recherche sur les maladies

13 novembre 2019

Un projet financé par l'Union Européenne intègre des ressources de recherche et fournit des services pour faciliter l'accès à des modèles de souris spécifiques pour des recherches scientifiques sur les fondements génétiques de la santé et des maladies humaines. L'objectif est de renforcer la traduction de ces connaissances en de meilleurs traitements pour les patients.

Comment nos gènes façonnent-ils notre physiologie, notre développement ou notre comportement ? Une façon de le savoir consiste à étudier les souris dont les génomes peuvent être modifiés pour inactiver ou remplacer des fonctions géniques spécifiques afin de déterminer de quelle manière ceux-ci peuvent déclencher ou soulager des maladies.

La souris est un modèle animal de prédilection pour la recherche sur les fondements génétiques de la santé et des maladies humaines. Les modèles murins (utilisant la souris ou le rat) de maladies humaines ne peuvent pas seulement aider à identifier les variations génétiques liées à des types particuliers de cancer, de maladies cardiaques ou de diabète, mais peuvent également développer et tester des traitements respectifs.

Cependant, produire et caractériser de tels modèles de souris, connus sous le nom de «mutants de souris», qui simulent des maladies humaines simulées est un processus long et coûteux, et les conserver une fois qu’ils ont été générés implique des efforts supplémentaires.

INFRAFRONTIER, une alliance de 29 organisations partenaires fournissant conjointement ce qu’on appelle une « infrastructure de recherche distribuée », aide les chercheurs à créer les souches de souris mutantes dont ils ont besoin pour leurs recherches et à les mettre à la disposition des autres groupes de recherche qui pourraient en avoir également besoin.

Outre l'accès à l'EMMA (European Mouse Mutant Archive), un référentiel comprenant déjà 7 200 lignées mutantes, INFRAFRONTIER fournit une gamme de services de premier plan pour promouvoir l'utilisation de souris comme modèles de maladie humaine.

Le projet INFRAFRONTIER2020, financé par l'UE, va encore plus loin dans le développement de cette infrastructure européenne, notamment en améliorant sa structure juridique et en affinant son fonctionnement. Le projet élargit également la gamme de services de l’infrastructure et l’aligne plus étroitement sur les besoins des communautés de recherche médicale pour lesquelles INFRAFRONTIER a été créé.

« Nous travaillons en étroite collaboration avec les communautés de la génétique humaine et de la génétique clinique et nous les soutenons », a déclaré Martin Herbĕ de Angelis, coordinateur du projet, directeur de INFRAFRONTIER GmbH, en Allemagne. INFRAFRONTIER GmbH est l'entité coordinatrice à but non lucratif des services d'infrastructure fournis aux chercheurs.

De la souris à l'homme

Il ajoute: « Sans une compréhension approfondie et appropriée de la biologie de la maladie, vous ne pourrez pas développer de traitement efficace, et vous ne pourrez pas acquérir cette compréhension en ne regardant que les humains. Les génomes des souris sont très similaires aux nôtres et, par conséquent, les souris et d’autres organismes modèles sont largement utilisés comme outils indispensables pour interpréter la variation génétique humaine. »

Pour soutenir la recherche en capitalisant sur cette ressemblance, INFRAFRONTIER produit des modèles de souris de précision avec des variations génétiques spécifiques à la demande, si la lignée mutante requise n’est pas déjà disponible auprès d’EMMA.

Il apporte également aux scientifiques des analyses détaillées de la physiologie et des caractéristiques - le phénotype - des souris mutantes. En outre, l'infrastructure fournit des services de conseil et une formation complète à la phénogénomique de la souris.

En exploitant un service centralisé, contrôlé par la qualité, qui limite le besoin pour les équipes de recherche en Europe de gérer leurs propres lignes de modèles de souris, l'infrastructure apporte également une contribution substantielle au bien-être des animaux, ajoute Herbĕ de Angelis nécessaire pour assurer le bien-être des animaux au plus haut niveau.

Planifier à long terme

INFRAFRONTIER2020 a été lancé en janvier 2017 pour renforcer la durabilité de l’infrastructure et l’aider à mettre en place de nouvelles activités. La durabilité n’est pas seulement une question de financement, mais également de la disponibilité constante des compétences spécialisées nécessaires, déclare Michael Hagn, responsable du développement commercial d’INFRAFRONTIER GmbH. Il ajoute que cet aspect particulier a été abordé très tôt dans le développement de l'infrastructure.

Ainsi, dans INFRAFRONTIER2020, les objectifs de durabilité incluent l’établissement d’un cadre juridique stable pour l’infrastructure et la mise au point d’un système de gestion de la qualité. Les services de souris ont déjà mis en place des procédures qualité rigoureuses, souligne Hagn.

Les objectifs de développement durable impliquent également de réorganiser la base de données de l’infrastructure avec les applications associées, ainsi que de concevoir des modèles commerciaux durables pour les plates-formes de services INFRAFRONTIER.

Les travaux ultérieurs visant à stabiliser l’infrastructure pour l’avenir supposent de s’engager avec les utilisateurs existants et potentiels par le biais d’activités telles que des conférences annuelles et des programmes de formation.

INFRAFRONTIER s’efforce donc de servir la communauté universitaire dans une perspective à long terme, note-t-il, ajoutant que les honoraires qu’elle applique pour ses services sont calculés pour couvrir uniquement le coût de ces activités.

Nouveaux services

Les nouveaux domaines d’intérêt d’INFRAFRONTIER comprennent les services de phénotypage axés spécifiquement sur les souris vieillissantes plutôt que seulement sur les souris les plus jeunes généralement utilisées. Pour Herbĕ de Angelis, de nombreuses maladies humaines ne se développent que plus tard dans la vie et nécessitent par conséquent des souris vieillissantes pour que des recherches adéquates soient effectuées dans des modèles de souris similaires.

Cette nouvelle activité est complétée par des services tels que l'analyse métabolique non invasive détaillée à l'appui de la recherche sur des maladies métaboliques telles que le diabète.

Les souris sans germe sont une autre priorité, ajoute-t-il. Ils sont utilisés pour étudier le rôle du microbiome - la myriade de micro-organismes composant la flore intestinale chez l'homme et la souris - en colonisant ces souris avec des bactéries intestinales spécifiques de manière contrôlée, ajoute Herbĕ de Angelis.

INFRAFRONTIER soutient la communauté de recherche européenne en encourageant les scientifiques à demander un accès gratuit à des ressources ou à des services spécifiques pour des propositions de recherche sélectionnées impliquant des modèles de souris. Ce programme d’accès transnational est actuellement mis en œuvre dans le cadre du projet.

« C’est la plate-forme paneuropéenne de modèles et d’outils pour aider les chercheurs de la communauté biomédicale à mieux comprendre les fondements moléculaires des maladies humaines en étudiant des modèles murins similaires », déclare Herbĕ de Angelis.

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Le projet Rare2030

Novembre 2019

Le projet Rare2030, mandaté par le Parlement européen et coordonné par EURORDIS, a débuté en janvier 2019 et vise à orienter la réflexion sur la politique en matière de maladies rares en Europe.

Si vous avez entre 18 et 30 ans et que vous êtes étudiant dans un domaine connexe (médecine, politique de santé, santé publique, économie de la santé, droits de la personne), frère ou sœur d’une personne atteinte d’une maladie rare ou défenseur des patients vous-même, vous êtes invité(e)s à présenter une demande pour participer au débat sur l’avenir de la politique des maladies rares.

Limite des inscriptions le 1er mars 2020, par courriel : rare2030@eurordis.org