Alatax

Association de lutte contre l'Ataxie de Friedreich

Friedreich Ataxia Disease Association

Actualités

Derniers articles publiés le 30/11/2024

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Commercialisation de SKYCLARYS effective en France depuis avril 2024

Le comité européen des médicaments à usage humain a donné un avis positif recommandant l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour le médicament Skyclarys1 de Reata Ireland Limited

Dans le cadre de l'autorisation d'accès précoce, les prescriptions hospitalières sont réservées aux neurologues et neuropédiatres des filières BRAIN-TEAM et FILEMUS. L'autorisation de mise sur le marché européenne devrait intervenir au second semestre 2024 pour généraliser l'accès à ce traitement, à partir de 16 ans, sur ordonnance. 

Suite au passage en accès précoce post AMM (AP2) du programme Skyclarys le 21/06/2024,un nouveau protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil de données (PUT-RD) a été défini avec 2 changements mineurs. Tout d'abord, les sous-scores de l’échelle SARA doivent être obligatoirement renseignés dans les différentes fiches (fiche d’accès au traitement, fiche d’instauration, fiches de suivi) et une fois ces derniers renseignés, le praticien peut alors indiquer le score total dans la case prévue à cet effet. Ensuite, en cas d’évènement indésirable, la déclaration s’effectue désormais directement via le site national de déclaration : https://signalement.social-sante.gouv.fr/ qui pourra relayer au centre régional de pharmaco-vigilance (CRPV) le plus proche. 

Pour comprendre le mode d’action de cette spécialité avec prise orale quotidienne, visionnez cette vidéo de FARA, sous-titrée en français, consultez l'avis des autorités françaises et notre rubrique Reata Pharmaceuticals

Pistes de traitement de l'ataxie de Friedreich

Equipements, aides et démarches administratives

Protocole national de diagnostic et de soins

Le PNDS dédié à l’ataxie de Freidreich a été publié par la haute autorité de santé, en collaboration avec la Filière de Santé Maladies Rares du système nerveux central BRAIN-TEAM. L'alliance maladies rares propose aussi un formulaire complémentaire pour les MDPH dans le cas des handicaps et maladies rares. 

Via un formulaire en ligne sur www.sante.fr/annuaire-accessibilite-pro , les professionnels de santé peuvent donner des renseignements quant à l’accessibilité de leur cabinet. Des informations précieuses qui seront, par la suite, disponibles pour le grand public. En attendant ... parlez-en autour de vous !

Comprendre l'ataxie héréditaire et la thérapie génique

Découvrez les illustration du site de l'AFM , les fiches pratiques de  l’agence française de la biomédecine, la brochure de BRAIN TEAM et notre rubrique Recherche fondamentale. Egalement disponible, un article pour sensibiliser les cliniciens aux causes de l'ataxie héréditaire, aux problèmes de conseil génétique connexes et à la prise en charge.